纳基奥仑赛能治什么癌症？纳基奥仑赛针对什么病？

纳基奥仑赛能治什么癌症？纳基奥仑赛针对什么病？纳基奥仑赛(cilta-cel)作为一种针对B细胞成熟抗原的嵌合抗原受体T细胞(CAR T细胞)疗法，近年来在复发或难治性多发性骨髓瘤(MM)患者中显示出显著的临床应用潜力。根据CARTITUDE-1研究的结果，纳基奥仑赛的治疗效果及其安全性得到了广泛认可。

1、研究设计与患者特征

CARTITUDE-1是一项开放标签的I/II期临床试验，旨在评估纳基奥仑赛在重度预处理的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性和有效性。研究纳入了年龄在18岁及以上的患者，要求他们至少接受过三种治疗方案，或对蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物均表现出双重耐药性[1]。患者在接受纳基奥仑赛输注前，需经过5-7天的淋巴耗竭治疗。

2、治疗效果

在CARTITUDE-1研究中，共有113名患者入组，其中97名患者接受了纳基奥仑赛的输注。研究结果显示，纳基奥仑赛治疗的总体反应率高达97%(95% CI 91.2-99.4)，其中67%的患者达到了严格完全缓解(sCR)[5]。在随访的12个月内，患者的反应逐渐加深，且具有持久性。尽管中位反应持续时间尚未达到，但在12个月时，进展自由生存率为77%(95% CI 66.0-84.3)，总体生存率为89%(80.2-93.5)[1]。

3、安全性评估

尽管纳基奥仑赛治疗显示了良好的疗效，但其安全性问题同样受到重视。研究中常见的血液学不良事件包括中性粒细胞减少(95%)、贫血(68%)、白细胞减少(61%)等[1]。细胞因子释放综合症(CRS)在95%的患者中发生，且大多数为轻度至中度。值得注意的是，随着随访时间的延长，研究中未发现新的纳基奥仑赛相关的CRS案例，显示出该疗法的安全性具有可控性[2]。

4、高危患者的治疗结果

在高风险患者群体中，纳基奥仑赛同样显示出良好的治疗效果。尽管在具有高危细胞遗传学、国际分期系统III期、肿瘤负担高或有浆细胞瘤的患者中，反应持续时间、进展自由生存率和总体生存率相对较短，但总体反应率仍保持在95.1%-100%之间[2]。

5、结论

纳基奥仑赛能治什么癌症？纳基奥仑赛针对什么病？纳基奥仑赛在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤中展现出良好的疗效和可控的安全性，尤其是在重度预处理患者中，其早期、深度和持久的反应为该疗法的临床应用奠定了基础。随着对纳基奥仑赛研究的深入，未来有望为更多的多发性骨髓瘤患者提供有效的治疗选择。

参考文献：

[1] Berdeja JG, Madduri D, Usmani SZ, et al. Ciltacabtagene autoleucel, a B-cell maturation antigen-directed chimeric antigen receptor T-cell therapy in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (CARTITUDE-1): a phase 1b/2 open-label study[J]. Lancet, 2021, 398(10297): 314-324. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34175021/

[2] Martin T, Usmani SZ, Berdeja JG, et al. Ciltacabtagene Autoleucel, an Anti-B-cell Maturation Antigen Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy, for Relapsed/Refractory Multiple Myeloma: CARTITUDE-1 2-Year Follow-Up[J]. J Clin Oncol, 2023, 41(6): 1265-1274. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35658469/