纳基奥仑赛临床试验？纳基奥仑赛一针能治好吗？

纳基奥仑赛临床试验？纳基奥仑赛一针能治好吗？在难治性多发性骨髓瘤的治疗中，纳基奥仑赛(cilta-cel)作为一种新型的CAR T细胞疗法，展现出显著的疗效和安全性，尤其是在经历多次治疗失败的患者中。与传统治疗方法相比，纳基奥仑赛的优势逐渐显现。

1、疗效比较

根据一项随机开放标签的III期临床试验，纳基奥仑赛在治疗lenalidomide耐药的多发性骨髓瘤患者中表现出优越的疗效。该研究纳入了419名患者，其中208名接受纳基奥仑赛治疗，211名接受标准护理。结果显示，纳基奥仑赛组的中位无进展生存期(PFS)尚未达到，而标准护理组的中位PFS为11.8个月，风险比为0.26(95% CI, 0.18到0.38; P<0.001)[1]。此外，纳基奥仑赛组的12个月无进展生存率为75.9%，而标准护理组仅为48.6%。这些结果表明，纳基奥仑赛在提高患者生存期方面具有显著优势。

2、安全性比较

在安全性方面，纳基奥仑赛的副作用主要集中在细胞因子释放综合症(CRS)和神经毒性上。研究中，接受纳基奥仑赛的患者中有76.1%经历了CRS，其中重度CRS(3级或4级)发生率仅为1.1%。相比之下，传统治疗方法的副作用通常与化疗相关，可能导致更高的感染风险和其他不良反应[2]。在神经毒性方面，纳基奥仑赛组中仅有少数患者(4.5%)出现免疫效应细胞相关的神经毒性综合症，且均为轻度(1级或2级)[1]。这表明，尽管CAR T细胞治疗存在一定的风险，但其相较于传统化疗的安全性相对较高。

3、总体响应率

在总体响应率方面，纳基奥仑赛组的整体响应率为84.6%，完全响应或更好的比例达到73.1%，而标准护理组的整体响应率仅为67.3%，完全响应率为21.8%[1]。此外，纳基奥仑赛组中60.6%的患者未检测到微小残留病(MRD)，而标准护理组则仅有15.6%[1]。这些数据进一步支持了纳基奥仑赛在难治性多发性骨髓瘤患者中的优越疗效。

4、结论

纳基奥仑赛临床试验？纳基奥仑赛一针能治好吗？纳基奥仑赛(纳基奥仑赛)在难治性多发性骨髓瘤的治疗中，与传统治疗方法相比，显示出更好的疗效和较高的安全性。其显著的无进展生存期和高响应率使其成为这一领域的重要治疗选择。随着CAR T细胞疗法的不断发展，未来可能会有更多的研究和临床应用进一步验证其优势，推动多发性骨髓瘤治疗的进步。

参考文献：

[1] San-Miguel J, Dhakal B, Yong K, et al. Cilta-cel or Standard Care in Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma[J]. N Engl J Med, 2023, 389(4): 335-347. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37272512/

[2] Holstein SA, Grant SJ, Wildes TM. Chimeric Antigen Receptor T-Cell and Bispecific Antibody Therapy in Multiple Myeloma: Moving Into the Future[J]. J Clin Oncol, 2023, 41(27): 4416-4429. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37471687/