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环磷酰胺的作用与功效及副作用？环磷酰胺属于哪类药？

高级医学编辑-熊医生

主任医师，17年临床经验，高级医学编辑

发布时间：2025-01-08 11:08:04 阅读量：839

环磷酰胺的作用与功效及副作用？环磷酰胺属于哪类药？系统性硬化症(SSc)是一种罕见的自身免疫性结缔组织疾病，具有多脏器受累、纤维化和血管病变等特征。近年来，针对系统性硬化的治疗方法取得了显著进展，特别是在早期弥漫性皮肤型系统性硬化(dcSSc)和器官特异性治疗方面的随机临床试验显示了积极的结果[1]。

环磷酰胺

1、免疫抑制剂的应用

当前，免疫抑制剂在治疗早期dcSSc中发挥了关键作用。研究表明，环磷酰胺、霉酚酸酯、甲氨蝶呤、利妥昔单抗和托珠单抗等药物均被纳入治疗方案。尤其是对于那些迅速进展的dcSSc患者，自体造血干细胞移植被认为可以改善生存率。此外，针对间质性肺疾病和肺动脉高压的治疗也取得了一定的进展，相关疗法的使用显著降低了患者的发病率[1]。

2、环磷酰胺的疗效与安全性

在系统性硬化相关的间质性肺疾病(SSc-ILD)中，环磷酰胺的应用引起了广泛关注。一项系统评价和荟萃分析表明，与安慰剂相比，环磷酰胺在改善肺功能方面表现出一定的有效性，12个月时强制肺活量(FVC)下降的幅度减少了2.83%[2]。此外，患者的呼吸困难和残疾程度也有显著改善。不过，使用环磷酰胺的患者出现白细胞减少和全身症状的风险增加，但并未观察到死亡率的显著差异。

与霉酚酸酯的比较研究显示，环磷酰胺在改善肺功能方面的效果并不优于霉酚酸酯，尤其在6、12和18个月时，霉酚酸酯在肺气体弥散能力方面表现更佳[2]。因此，临床医生在选择治疗方案时需要综合考虑患者的具体情况和偏好，以权衡潜在的收益和风险。

3、未来研究方向

尽管目前的一些治疗方法已显示出积极效果，但针对系统性硬化症的研究仍需进一步深入。未来的研究应集中于开发具有针对性的高效治疗方案、优化器官特异性筛查和早期干预的最佳实践，以及敏感的结果测量方法[1]。这些研究将为改善系统性硬化症患者的预后和生活质量提供重要支持。

环磷酰胺的作用与功效及副作用？环磷酰胺属于哪类药？系统性硬化症的治疗领域正在快速发展，新的临床证据和治疗方案为患者提供了更多的选择。不过，针对不同患者的个体化治疗仍然是未来研究的重要方向。

参考文献：

[1] Pope JE, Denton CP, Johnson SR, et al. State-of-the-art evidence in the treatment of systemic sclerosis[J]. Nat Rev Rheumatol, 2023, 19(4): 212-226. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36849541/

[2] Barnes H, Ghazipura M, Herman D, et al. Cyclophosphamide in Patients with Systemic Sclerosis-associated Interstitial Lung Disease: A Systematic Review and Meta-Analysis[J]. Ann Am Thorac Soc, 2024, 21(1): 122-135. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37772975/

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