问题佩米替尼是什么药？佩米替尼靶向药价格多少？

佩米替尼是什么药？佩米替尼靶向药价格多少？佩米替尼是一种选择性FGFR1-3抑制剂，近年来在胆管癌(CCA)治疗中显示出显著的疗效。胆管癌是一种高度侵袭性的恶性肿瘤，预后不良，治疗选择有限。随着对其分子机制的深入研究，佩米替尼的应用前景逐渐明朗。

1、佩米替尼的疗效

在FIGHT-202临床试验中，佩米替尼对携带FGFR重排的胆管癌患者显示出良好的抗肿瘤活性。该研究表明，使用基因组分析可以识别出具有可操作性基因改变的患者，这为佩米替尼的临床应用提供了基础[1]。此外，临床数据显示，佩米替尼治疗后，患者的肿瘤缩小率显著，且部分患者的生存期得到了延长。这些结果表明，佩米替尼在特定基因改变的胆管癌患者中能够提供有效的治疗方案。

2、安全性评估

尽管佩米替尼在治疗胆管癌方面展现了良好的疗效，但其安全性同样备受关注。根据现有研究，佩米替尼的毒副作用主要包括高磷血症、疲劳、腹泻等。大多数不良反应为可控的，且通过适当的管理措施可以减轻其影响[1]。临床医生在使用佩米替尼时，需要密切监测患者的生化指标，及时调整治疗方案，以确保患者的安全和疗效。

3、临床应用前景

佩米替尼的临床应用前景广阔，尤其是在FGFR2改变的胆管癌患者中。研究表明，FGFR抑制剂在这类患者中有效，但耐药性问题逐渐显现。临床研究发现，约60%的FGFR2改变患者在接受FGFR抑制剂治疗后出现了获得性耐药，其中最常见的机制为FGFR2激酶结构域的二次突变[2]。因此，未来的研究需要集中在开发组合疗法和新一代FGFR抑制剂，以克服耐药性并提高治疗效果。

此外，Smad4作为一种潜在的预后生物标志物，其与佩米替尼的联合使用可能会增强治疗效果。研究发现，Smad4的表达能够提高佩米替尼的疗效，而Smad4的缺失则与耐药性相关联[3]。因此，基于分子特征的个体化治疗策略将是未来胆管癌治疗的重要方向。

4、佩米替尼靶向药价格多少？

佩米替尼靶向药在我国尚未纳入医保目录，零售价大约为24,647~41,900元/盒。

佩米替尼是什么药？佩米替尼在胆管癌治疗中展现出良好的疗效和可接受的安全性。随着对胆管癌分子机制的深入理解，佩米替尼的临床应用将逐步拓展，结合基因组分析和个体化治疗策略，未来有望为胆管癌患者提供更有效的治疗选择。

参考文献：

[1] Silverman IM, Hollebecque A, Friboulet L, et al. Clinicogenomic Analysis of -Rearranged Cholangiocarcinoma Identifies Correlates of Response and Mechanisms of Resistance to Pemigatinib[J]. Cancer Discov, 2021, 11(2): 326-339. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33218975/

[2] Wu Q, Ellis H, Siravegna G, et al. Landscape of Clinical Resistance Mechanisms to FGFR Inhibitors in FGFR2-Altered Cholangiocarcinoma[J]. Clin Cancer Res, 2024, 30(1): 198-208. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37843855/

[3] Liu J, Ren G, Li K, et al. The Smad4-MYO18A-PP1A complex regulates β-catenin phosphorylation and pemigatinib resistance by inhibiting PAK1 in cholangiocarcinoma[J]. Cell Death Differ, 2022, 29(4): 818-831. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34799729/