问题阿基伦赛注射效果如何？阿基伦赛治疗什么肿瘤？

阿基伦赛注射效果如何？阿基伦赛治疗什么肿瘤？阿基伦赛(axi-cel)作为一种自体抗CD19嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法，已被批准用于治疗复发/难治性(R/R)非霍奇金淋巴瘤(NHL)。本章节将重点分析阿基伦赛在非霍奇金淋巴瘤中的疗效和安全性，主要基于近期的关键临床研究结果。

1、疗效评估

在ZUMA-5研究中，阿基伦赛被评估用于治疗复发或难治性惰性非霍奇金淋巴瘤，包括滤泡性淋巴瘤(FL)和边缘区淋巴瘤(MZL)。该研究的初步分析显示，在104名患者中，总体反应率(ORR)达到92%，其中完全反应率(CRR)为74%[1]。后续的三年随访结果显示，FL患者的ORR为94%，而MZL患者的ORR为77%。在FL患者中，中位无进展生存期(PFS)为40.2个月，而MZL患者的PFS尚未达到，表明阿基伦赛在这两种类型的非霍奇金淋巴瘤中均具有持久的疗效。

此外，在一项针对不适合自体干细胞移植(ASCT)的高风险R/R大B细胞淋巴瘤患者的临床试验中，阿基伦赛作为二线治疗显示出优于标准护理的疗效。研究结果显示，3个月时的完全代谢反应率达到71%[2]。中位随访12个月后，PFS为11.8个月，进一步支持了阿基伦赛在这一人群中的应用潜力。

2、安全性评估

在安全性方面，阿基伦赛的应用总体表现良好。在ZUMA-5研究中，虽然在随访期间观察到3级及以上的不良事件，主要包括细胞因子释放综合征(CRS)和神经系统事件，但这些事件的发生率相对可控，分别为8.1%和14.5%[2]。此外，研究还发现，临床和药代动力学结果与近期接受bendamustine治疗的患者及高代谢肿瘤体积呈负相关，这提示在治疗前需谨慎评估患者的既往治疗史[1]。

3、反应与预后因素

Li等人通过单细胞RNA测序技术，分析了接受阿基伦赛治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者的细胞特征，发现反应者与非反应者之间存在显著差异。这一发现为预测患者的长期预后提供了潜在的生物标志物，进一步强调了在临床应用中对个体化治疗方案的需求[3]。

4、结论

阿基伦赛注射效果如何？阿基伦赛治疗什么肿瘤？阿基伦赛在非霍奇金淋巴瘤患者中显示出良好的疗效和可接受的安全性，尤其是在复发或难治性惰性淋巴瘤及不适合自体干细胞移植的患者中。随着对其长期疗效和安全性的进一步研究，阿基伦赛有望成为这类患者的重要治疗选择。

参考文献：

[1] Neelapu SS, Chavez JC, Sehgal AR, et al. Three-year follow-up analysis of axicabtagene ciloleucel in relapsed/refractory indolent non-Hodgkin lymphoma (ZUMA-5)[J]. Blood, 2024, 143(6): 496-506. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37879047/

[2] Houot R, Bachy E, Cartron G, et al. Axicabtagene ciloleucel as second-line therapy in large B cell lymphoma ineligible for autologous stem cell transplantation: a phase 2 trial[J]. Nat Med, 2023, 29(10): 2593-2601. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37710005/

[3] Li X, Henderson J, Gordon MJ, et al. A single-cell atlas of CD19 chimeric antigen receptor T cells[J]. Cancer Cell, 2023, 41(11): 1835-1837. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37738975/