问题罕见“救命药”氯巴占破冰上市，协和医院开出全国首张处方

在国家药品监督管理局官网查询亦获悉，该网公布的《2022年09月19日药品批准证明文件待领取信息发布》中，宜昌药业申请的两款氯巴占片，批准文号分别为“国药准字H20223657”“国药准字H20223658”，批准日期为2022年9月14日。

氯巴占是一款治疗罕见癫痫疾病的广谱抗癫痫发作药物，在超过100个国家被用作抗癫痫药物;但氯巴占在我国属于第二类精神管制药物，彼时，在国内未获批准上市销售，患儿家属只能从国外代购正规上市的氯巴占，而随着海关对氯巴占药物查处力度的加大，众多患儿面临断药风险。

2021年11月，报道《“毒贩”母亲》披露，几名罕见癫痫患儿母亲因帮助代购人员收取海外邮寄的氯巴占包裹，被指控“走私、运输、贩卖毒品罪”。报道刊发后，罕见癫痫疾病群体的特定药品短缺现象开始被公众所关注，“我们的孩子需要氯巴占”一度登上微博热搜榜。

2021年12月，国家卫健委公开回应称：正在组织对患病群体进行摸底，了解药品用量需求，并协调相关机构和部门按照药品管理法有关规定，组织进行集中申请和进口，以满足患者用药需求。

2022年3月29日，国家卫健委发布《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告，“为满足氯巴占临床用药急需，根据《临床急需药品临时进口工作方案》有关规定，制定氯巴占临时进口工作方案。”

2022年6月29日，国家药品监督管理局发布《关于印发和的通知》称，为进一步完善药品供应保障政策，满足人民群众对于氯巴占等国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药品需求，并以此为契机形成一套较为完整的临床急需药品临时进口方案，国家卫健委、国家药品监督管理局近日印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。国家相关部门积极开展氯巴占进口工作的同时，国产氯巴占的上市也迎来重大突破。

毛女士的儿子是首位在国内合法使用上原研药氯巴占的患儿。孩子两岁时患上了婴儿痉挛症，在病友群里知道氯巴占将在国内上市的消息，9月22日，她专程从河北带着孩子来到北京协和医院神经科。孩子服用氯巴占已经将近5年了，之前一直是靠朋友从国外代购，经常面临着断药的风险。而这类疾病如果不能长期规律服药很容易反复，甚至带来并发症。

患儿家属 毛女士：原来一直网上代购，一直从德国那边找人给代购过来，但是一直怕买到假药，也挺担心的。现在就太方便了，因为不用担心买到假药了，毕竟医院开出来肯定是正规途径，而且不用担心断药了。(我们)都挺高兴的，只要是(孩子)吃这种药的家长肯定都挺高兴的。

相关负责人表示，该公司将把保障药品可及性放在首位，为国内患儿带来更好的治疗机会;针对患儿家长的诉求，公司准备在2023年启动氯巴占进入国家医保目录的申报工作，后期也将筹备与第三方公益基金的合作，为经济困难家庭的患者开展药品援助。

北京协和医院药剂科主任 张波：它其实建立一种新的中国特色药物可及性的创新的机制，为其他的罕见病药物的可及性我觉得也提供了一种解决的路径。我们也知道难治性癫痫其实对患者来讲，无论是对于患儿还是对家庭来讲，它的影响非常严重，比如说对他的智力的发育，对他的身体的这种损伤，还有精神的压力，我想都是非常大的。那么随着原研药氯巴占的进口，我想国内的这种难治性癫痫的患者应该会受到非常大的一个获益，解决了用药的可及性问题。

对此，临床试验招募平台应运而生，根据不同的疾病帮助患者匹配合适的临床试验，同时进行临床试验的知识科普。虽然，我们无法保证每个患者都能在临床试验中被治愈，但在不堪重负、感到绝望的时候，临床试验或许就是一个新的生命希望!

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