一项在中枢性(促性腺激素依赖性)性早熟患儿中评估FP-001 42 mg有效性、安全性和药代动力学特征的开放标签、单臂、多中心III期研究(Casppian研究)

1. 女孩为2 - 8岁，男孩年龄为2 - 9岁(包含上下限)。

2. 在基线访视(第0天)前12个月内确认存在CPP，但既往未接受过GnRH激动剂治疗。

3. 基线期GnRHa激发试验后60分钟的青春期型LH应答>5 mIU/mL。

4. 存在青春期临床证据(定义为女孩乳房发育Tanner分期≥2期或男孩睾丸体积≥4 mL)。

5. 愿意且能够参与研究。

6. 骨龄(Greulich和Pyle方法)与实际年龄之间的差值≥1岁。

7. 女孩骨龄<13岁，男孩骨龄<14岁。

8. 由父母一方或双方(根据IRB/IEC要求)、有监护权的父母或法定监护人(如需要)签署机构审查委员会/独立伦理委员会(IRB/IEC)批准的知情同意书(ICF)。

9. 患儿根据IRB/IEC要求签署同意书。

1. 存在促性腺激素非依赖性(外周性)性早熟，包括促性腺激素的垂体外分泌或促性腺激素非依赖性性腺分泌或肾上腺性类固醇分泌(如先天性肾上腺皮质增生症引起的CPP)。

2. 既往或目前接受GnRHa或GnRH治疗的患儿。

3. 非进行性孤立乳腺发育早现。

4. 存在不稳定的颅内肿瘤或需要神经手术或脑部放疗的颅内肿瘤。不需要手术的错构瘤或腺瘤患儿除外。

5. 肾功能异常者：肾小球滤过率(eGFR)<60。

6. 研究者认为可能干扰研究终点判断的任何状况，包括但不限于持续治疗或合并慢性疾病，例如慢性类固醇使用(轻度局部类固醇或吸入剂除外)、肾衰竭、糖尿病、中度至重度脊柱侧凸、经过治疗的颅内肿瘤。

7. 既往或当前接受醋酸甲羟孕酮、生长激素或胰岛素样生长因子-1(IGF-1)的治疗。

8. 存在可能干扰研究访视的重大疾病或精神疾患。

9. 诊断身材矮小(即比同年龄平均身高低2.25个标准差(SD))。

10. 尿妊娠试验阳性。

11. 存在GnRHa、GnRH类药物或相关化合物过敏史。

12. 存在活动性肝炎。

13. 存在研究者认为可能使患儿不适合参加研究的任何其他医学状况或严重并发疾病。

14. 可能显著干扰方案依从性的任何其他状况。

15. 基线访视(第0天)前参加过其它临床试验，且尚未完成研究药物的5个半衰期的洗脱。

16. 存在惊厥发作、癫痫和/或可能与惊厥发作或惊厥相关的中枢神经系统疾病的病史者。

17. 基线访视(第0天)前6个月内或目前使用与惊厥发作或惊厥相关的药物。

安徽省 安徽医科大学第二附属医院

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广东省 中山大学附属第三医院

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