招募慢性髓系白血病儿童患者 | Bcr-Abl 变构抑制剂进行中
适应症：
既往接受过一种或多种酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+ CML-CP）儿科患者
项目用药：
ABL001胶囊装微片
年龄要求：
1~18岁
招募人数：
2
开展区域：
北京 / 上海 / 天津 / 杭州
截止时间：
2025.12.25
项目介绍
一项在既往接受过一种或多种酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期(Ph+ CML-CP)儿科患者中确定 asciminib 口服给药剂量及其安全性的多中心、开放标签研究
参加标准
1. 男性或女性受试者： 研究入组时年龄 ≥ 1 岁且 < 18 岁。
2. 在筛选访视时，Ph+ CML-CP 受试者必须满足以下所有实验室检查值。在骨髓原始细胞和早幼粒细胞计数可用的情况下，如果这些检查是在筛选访视前 56 天内进行的，则计数是可接受的，以避免不必要的重复检查。
a. 外周血和骨髓中原始细胞 < 15%
b. 外周血和骨髓中原始细胞 + 早幼粒细胞 < 30%
c. 外周血中嗜碱性粒细胞 < 20%
d. 中性粒细胞 ≥ 1.5 × 109/L(或中性粒细胞计数不可用时，白细胞(WBC)≥ 3 × 109/L)且血小板计数 ≥ 100 × 109/L
e. 除肝脾肿大外，无髓外白血病受累证据
3. 既往至少接受过一种 TKI 治疗。
4. 筛选时最近一种 TKI 治疗失败或不耐受。筛选时存在可通过标准化实时定量聚合酶链反应(RQ-PCR)定量的典型 BCR-ABL 融合基因(BCR-ABL1)转录本 [e14a2 和/或 e13a2] 证据。
注：以上入排条件为主要条件，最终是否能够入组以研究者判断为准!
排除标准
开展医院
北京市 北京大学人民医院
上海市 上海儿童医学中心
天津市 中国医学科学院血液病医院
浙江省 浙江大学医学院附属儿童医院
