一项评价罗特西普(LUSPATERCEPT，ACE-536)治疗 β-地中海贫血儿童受试者的安全性和药代动力学的 IIa 期研究

1. 年龄为6岁至<18岁(不包含18岁)

2. 确诊为β-地中海贫血或HbE/β-地中海贫血：输血依赖型*或者非输血依赖型**

*输血依赖型的定义：

受试者定期接受输血，定义为：入组前24周内接受≥4次红细胞输血，且在此期间无输血期未≥42天。(连续2天或3天进行的输血被视为单次输血事件的一部分。受试者必须有至少2年的定期输血史)

**非输血依赖型的定义：

1)受试者在入组前24周内必须接受<4次红细胞输血。

2)受试者不得接受常规输血计划，并且必须在入组前至少8周无红细胞输血。

3)基于入组前4周内至少2次测量(间隔≥1周)，受试者的平均基线血红蛋白必须≤10g/dL;输血后21天内的血红蛋白值将被排除。

3. 血小板计数≤1000×109/L

4. 未在入组前≤28天内使用细胞毒性药物、免疫抑制剂。

5. 未在入组前≤8周开始使用铁螯合治疗(ICT)(如果在治疗前>8周或治疗期间开始，则允许使用)。

6. 未接受或计划接受造血干细胞移植(HSCT)或基因治疗。

7. 未在筛选期间有髓外造血(EMH)并发症或需要治疗以控制EMH整体生长。

注：以上入排条件为主要条件，最终是否能够入组以研究者判断为准!

广东省 中山大学孙逸仙纪念医院

广东省 南方医科大学南方医院

广东省 深圳市第二人民医院(深圳大学第一附属医院)

广西壮族自治区 中国人民解放军第九二三医院(原303医院)

四川省 四川大学华西第二医院

四川省 四川大学华西妇产儿童医院